Germlīna gēnu terapijas rūpes un fakti

Gēnu terapijas zinātne, visbeidzot, šķiet pilngadīga, jo šī spēcīgā tehnoloģija sasniedz punktu, kurā tā var palīdzēt tiem, kuriem ir dažas no grūtāk ārstējamām ģenētiskajām slimībām. Šķiet, ka tā apstiprināšana vispārējai medicīniskai lietošanai vairāku slimību gadījumā ir nenovēršama. Faktiski Eiropas Zāļu biedrība jau ir apstiprinājusi savas pirmās gēnu terapijas zāles.

Tomēr visi līdzšinējie piemēri un izmēģinājumi ir saistīti somatisko šūnu terapija. Tas nozīmē, ka viņi maina tikai pacienta šūnu ģenētiku, izņemot dīgļu līnija spermas vai olšūnas.

Germlīna gēnu terapijas rūpes

Gēnu terapija uz dzimumšūnu šūnām rada daudz diskusiju, jo jebkuras izmaiņas kļūst pārmantojamas (jo pēcnācēji saņem manipulēto DNS). Tas ļauj, piemēram, izlabot ne tikai ģenētisko defektu, kas izraisa burbuļa zēnu pacientam, bet arī neatgriezeniski novērst defektu nākamajās paaudzēs ģimene. Šis piemērs ir samērā reti sastopama ģenētiska slimība, taču ir daudz citu, piemēram, Hantingtona slimība vai Dūšēna muskuļu distrofija, kas ir biežāk sastopama un kuru teorētiski varētu novērst ģimenēs, kas cieš no šiem traucējumiem.

instagram viewer

Kaut arī slimības likvidēšana pilnībā ģimenē ir iespaidīgs ieguvums, bažas ir tādas, ka, ja rodas kaut kas neparedzēts (piemēram, leikēmija, kas tika ieviesta dažiem cilvēkiem) pirmās grupas bērniem, kuri ārstēti ar imūndeficīta sindromu, izmantojot gēnu terapijas pieeju), ģenētiskā problēma tiek nodota nākotnes nedzimušajiem bērniem paaudzēm. Bažas par gēnu terapijas germline kļūdu vai blakusparādību izplatīšanu nākamajām paaudzēm ir noteikti pati par sevi ir pietiekami nopietna, lai apturētu jebkādu apsvērumu attiecībā uz germline gēnu terapiju, taču kļūdas nav tikai jautājums.

Ģenētiskie uzlabojumi tagad neuztraucas

Vēl viena problēma ir tā, ka šāda veida manipulācijas varētu pavērt iespēju gēnu ievietošanai, lai nodrošinātu uztvertās labvēlīgās īpašības, piemēram, paaugstināta inteliģence, tieksme uz garumu vai pat specifiska acs krāsas. Tomēr morālas bažas par šīs tehnoloģijas izmantošanu ģenētiskiem uzlabojumiem nav tūlītējs praktisks jautājums, jo zinātnei nav pietiekami stingras izprast ģenētiku, kas saistīta ar lielāko daļu no šiem sarežģītajiem raksturlielumiem, lai gēnu terapijas pieejas mainītu kādu no tām pat šajā gadījumā punkts.

Strīdi par Germline terapijām un zinātnisko metodi

Deviņdesmito gadu beigās notika ievērojamas diskusijas par dzimumšūnu gēnu terapijas potenciālu un ar to saistītajām ētiskajām problēmām. Bija vairāki raksti par šo tēmu Nacionālā vēža institūta žurnāls. Amerikas Zinātnes attīstības asociācija pat organizēja Forums par cilvēka ģermeņu iejaukšanos 1997. gadā, kad zinātnes un reliģijas pārstāvji, šķiet, koncentrējās uz to, kas būtu vai nebūtu jādara, nevis uz faktisko zinātnes stāvokli tajā brīdī.

Interesanti, ka šobrīd ir maz diskusiju par dzimumšūnu terapiju. Varbūt traģēdija Džesijs Gelsingers, kurš nomira smagas alerģiskas reakcijas rezultātā gēnu terapijas izmēģinājuma laikā Pensilvānijas universitātē 1999. gadā un neparedzētas leikēmijas attīstības laikā ar zīdaiņiem ārstēti pret imūno traucējumiem 2000. gadu sākumā, ir radījuši zināmu pazemības līmeni un labāk novērtējuši rūpīgo kontroli un piesardzīgos eksperimentālos procedūru.

Šķiet, ka pašreizējais uzsvars vairāk tiek likts uz stabilu rezultātu un stingru procedūru izveidi, nevis aploksnes virzīšanu uz priekšu, lai panāktu jaunus iespaidīgus ārstniecības līdzekļus. Protams, radīsies pārsteidzoši rezultāti, taču, lai iegūtu praktisku un drošu ārstēšanu, ir nepieciešami daudzi stingri, metodiski un bieži vien plānotie zinātniskie pētījumi.

Germline terapijas nākotnes potenciāls

Tomēr progresam šajā jomā progresējot, un cilvēka ģenētiskās manipulācijas kļūst arvien spēcīgākas, paredzamākas un rutīniskākas, noteikti atkal parādīsies jautājums par dzimumšūnu terapiju. Daudzi jau tagad skaidri skaidro dalījumus un vadlīnijas par to, kas ir atļauts vai nē. Piemēram, katoļu baznīca ir izdevusi īpašus gēnu terapijas vadlīnijas tā uzskata par piemērotu.

Tikai daži būtu pietiekami neprātīgi, lai šodien apsvērtu dzimumšūnu terapijas pētījumus, ņemot vērā mūsu pašreizējo ierobežoto izpratni par šo ļoti sarežģīto procedūru. Lai gan pētnieki Oregonā aktīvi izmanto ļoti specializētu germline gēnu terapijas veidu, kas tikai maina mitohondrijos sadalīto DNS. Pat šis darbs tomēr ir izpelnījies kritiku. Pat daudz labāk izprotot genomiku un ģenētiskās manipulācijas kopš pirmā gēnu terapijas testa 1990. gadā, joprojām ir lielas izpratnes nepilnības.

Visticamāk, galu galā būs pārliecinoši iemesli dzimumšūnu terapijas veikšanai. Vadlīniju izveide par to, kā turpmāk jāregulē gēnu terapija, būtu balstīta tikai uz spekulācijām. Mēs patiešām varam tikai uzminēt savas nākotnes iespējas un zināšanas. Reālā situācija, kad tā nonāks, būs atšķirīga un, iespējams, mainīs gan ētisko, gan zinātnisko perspektīvu.